关注“渐冻人”,助力ALS

Categories:

很多人知道渐冻人这个名词,大概是从2014年的“冰桶挑战”开始的,这项在美国发起的公益活动,因其公益性和明星名流的参与,迅速席卷全球,使得肌萎缩侧索硬化症(渐冻人症)这一拗口的名词为大众所熟知。

“渐冻人症”,全称“肌萎缩性嵴髓侧索硬化症”(英文简写ALS),是一种渐进性的神经退行性疾病,是运动神经元病的一种,它影响大脑和嵴髓中与运动相关的神经细胞,造成运动神经元死亡,令大脑无法控制肌肉运动,肌肉也会因缺乏运动而萎缩,是累及上运动神经元(大脑、脑干、嵴髓),又影响到下运动神经元(颅神经核、嵴髓前角细胞)及其支配的躯干、四肢和头面部肌肉的一种慢性进行性变性疾病。如果控制不理想,病人会完全丧失行动能力。

ALS属于罕见病,发病率约十万分之二到十万分之五,这种罕见症“最有名的患者”就是霍金先生。当然,除了ALS以外,目前国际确认的罕见病种类在6000至7000种,占人类疾病的l0%左右。罕见病又称“孤儿病”,是指盛行率低、少见的疾病,其中80%为遗传性疾病,大部分由基因缺陷导致。世界卫生组织(WHO)将罕见病定义为患病人数占总人口的0.65%至l%之间的疾病或病变,罕见病患者还因太少见而经常被误诊。最近大家都开始知道的”渐冻人”早期常常被诊断为颈椎病,往往通过推拿、牵引、手术等治疗,结果折腾了人、钱,而且错过了治疗干预的最佳时机。

目前,我国罕见病患者的治疗面临着两大问题:一是无药可用,由于罕见病患病人数相对很少,对于医药生产企业而言,往往面临着巨大的药品研发风险。我们国内目前罕见病治疗药物,主要依靠进口,自主研发产品相对较少。二是无力医治,罕见病药品研发成本巨大,而患病人数又较少,患者的医疗成本必然增加,普通家庭根本就承受不起沉重的医疗负担。因此,便有了“冰桶挑战”等一系列的慈善活动,唿吁人们,也唿吁政府加强对于这一人群的关注和保障。

到目前为止,人们尚不清楚ALS的发病机理,很多正在进行的研究试图发现与ALS有关的因素,病因的明确还需要更多的研究来支持。ALS目前无法治愈,只能药物维持。1995年,美国FDA批准了一种可以一定程度上延缓ALS病程的药物利鲁唑,这种药物可以选择性地阻断一种钠离子通道,从而保护相关神经元,目前被公认为唯一能延缓肌萎缩侧索硬化症发展的药物。但这种药物价格较贵,使用进口的利鲁唑每月大致需要花费5000元至6000元,而国产利鲁唑(协一力)则每月约需要2000元左右,大大降低了患者的负担,为国内ALS患者的治疗带来了福音。

没有回应

发表评论

您的电子邮箱地址不会被公开。 必填项已用*标注